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Was braucht die ‘Arzneimittelforschung für seltene Erkrankungen’?

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Für 95 Prozent der über 7.000 bislang bekannten seltenen Krankheiten gibt es keine Therapie, obwohl in Europa 30 Millionen Menschen davon betroffen sind[1]. Führende Expert•innen aus dem Gesundheits- und Wirtschaftssektor diskutierten bei einem Round Table des Pharmaunternehmens AOP Orphan über das Thema Arzneimittelforschung für seltene Erkrankungen und wie man neue Therapien erfolgreicher zu diesen Patient•innen bringen kann. Einen Einblick in die Diskussion und Forderungen für eine rasche und erfolgreiche Erforschung und Entwicklung notwendiger Arzneimittel lesen sie hier.


Keine Therapie für 400.000 Österreicher•innen

400.000 Menschen leiden in Österreich an einer seltenen Erkrankung, für den größten Teil davon gibt es noch keine wirksamen Therapien. Gerade aus Patientensicht sei es daher wichtig “in die Entwicklung noch fehlender Therapien zu investieren und dabei die Patienten-Perspektive miteinzubeziehen” wie Werner Zinkand, Vorsitzender des MPN Advocates Network anmerkt.

Daria Julkowska, Vertreterin des European Joint Programme on Rare Diseases bestätigt, dass auch die Bestrebungen der EU dahin gehen, mehr nationale Kapazitäten für die Erforschung von seltenen Erkrankungen zu nutzen. “Wir arbeiten daran, die nationalen Gruppen zu stärken. Aus Österreich leisten der Fonds zur Förderung der Wissenschaftlichen Forschung, das Austrian Institute of Technology [AIT] sowie die Ludwig Boltzmann Gesellschaft einen wichtigen Beitrag.”

Teilnehmer eines Round Tables zum Thema Arzneimittelforschung.
(c) AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH/ AP
Round Table zum Thema Arzneimittelforschung für seltene Erkrankungen.

Arzneimittelforschung ist wirtschaftlich hochriskant

“Wir investieren jährlich bis zu 20 Prozent unseres Umsatzes in Forschung und Entwicklung und beschäftigen mehr als 70 hochqualifizierte Naturwissenschaftler•innen in Wien. 80 Prozent der Arzneimittel produzieren wir in Europa”, so Georg Fischer, CEO AOP Orphan.

Der Forschungsstandort Österreich bietet für Pharmaunternehmen Vorteile, aber auch Herausforderungen, wie Fischer beim Round Table hervorhob: “Pharmazeutische Forschung ist hochriskant. Bis ein Arzneimittel zugelassen wird, müssen wir hohe Kosten und viele Rückschläge in Kauf nehmen. Nur einer von 80 untersuchten Arzneimittelkandidaten gegen seltene Krebserkrankungen schafft es bis zur Zulassung“, erklärte Fischer. “Um dieses hohe Risiko einzugehen und um Patient•innen mit Innovationen zu versorgen, brauchen wir ein neues gemeinsames Verständnis von Forschung und Innovation.“

So ist das Unternehmen gerade bei der Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten auf die enge Zusammenarbeit mit Partner-Unternehmen angewiesen, “denn auch wenn wir die konzeptionelle Forschung grundsätzlich selbst machen, so benötigen wir unter anderem für präklinische Studien oder die chemische Herstellung von Arzneimitteln zusätzlich externe Ressourcen, die entsprechend unseren Vorgaben die von uns benötigten Daten generieren.”

Höhere Versorgungssicherheit durch zielgerichtete Förderungen

Alexander Herzog, Generalsekretär der PHARMIG, des Verbands der pharmazeutischen Industrie Österreichs, sieht Chancen für Österreich als Innovationsstandort. So seien etwa ein Investitionsfreibetrag für bestimmte Investitionen, eine steuerliche Entlastung für produzierende Unternehmen oder auch die Förderung der heimischen Forschung wichtige Maßnahmen, um die Wettbewerbsfähigkeit Österreichs als auch die Versorgungssicherheit zu erhöhen. “Gerade in der jetzigen, für alle herausfordernden Zeit steht das Thema Gesundheit stark im Fokus. Natürlich hängt die Qualität der Patientenversorgung auch mit der wirtschaftlichen Situation zusammen. Daher sind versorgungsrelevante Faktoren nicht von wirtschaftlichen Faktoren entkoppelt zu sehen und umgekehrt”, so Herzog.

Eigener Fördertopf für spezialisierte Life Sciences?

“Es braucht zielgerichtete Förderungen und Kooperationsinitiativen, um Forschung in Österreich zu incentivieren und Unternehmen zu unterstützen”, sagt Dr. Florian Moosbeckhofer, Leiter der Abteilung Innovation & Digitalisierung bei der Wirtschaftskammer Österreich. “Gerade bestehende Förderinstrumente wie die Forschungsprämie sind wesentlich und müssen für die Auftragsforschung besser nutzbar gemacht werden. Darüber hinaus bietet die Digitalisierung gerade im Bereich Daten vielfältige Möglichkeiten für pharmazeutische Unternehmen.” Er kann sich einen eigenen Fördertopf für spezialisierte Life Science Calls vorstellen und fordert auch eine angepasste Beurteilung des Faktors “Eigenbetrieblichkeit” in der Forschungsprämie.

Patient•innen in ganz Europa haben das Recht auf optimale Versorgung

200 Arzneimittel sind innerhalb der “Orphan Designation” der Europäischen Union für seltene Erkrankungen zugelassen. Gleichzeitig gibt es bei insgesamt 7.000 verschiedenen seltenen Erkrankungen noch viel zu tun. “Patient•innen in ganz Europa sind gleichberechtigt und haben ein Recht auf optimale Versorgung. Um neue Erkenntnisse zu ermöglichen, ist auch die Vernetzung der Mitgliedsstaaten und Unternehmen wichtig. Dies wird in der europäischen ‘big data initiative’ gerade erarbeitet”, so Christa Wirthumer-Hoche, Leiterin der Medizinmarktaufsicht AGES.

Martin Schaffenrath, Mitglied im Verwaltungsrat der Österreichischen Gesundheitskasse und Berichterstatter zur EU-Arzneimittelstrategie im Europäischen Wirtschafts- und Sozialausschuss, erklärt: “Die Covid-19-Pandemie hat nun nicht nur die Innovationskraft der Arzneimittelindustrie sowie die Bedeutung funktionierender, widerstandsfähiger Lieferketten hervorgehoben, sondern hat auch gezeigt, wie wichtig es ist, dass Arzneimittel dort ankommen, wo sie benötigt werden, nämlich bei den Patientinnen und Patienten.”

Essenziell dabei: “Lösungen finden, die eine Balance zwischen der Förderung medizinischer Innovation, der Vermeidung von Missbrauch des Anreizsystems, der Versorgung mit sicheren, qualitativ hochwertigen sowie leistbaren Arzneimitteln schaffen. Gleichzeitig muss die finanzielle Tragfähigkeit der nationalen Gesundheitssysteme gewährleistet und die Souveränität geachtet werden.”

Forderung nach neuem Verständnis von Innovation

Um die Attraktivität des Forschungsstandorts Österreich für die Pharmabranche weiter zu steigern, braucht es aus Sicht von Georg Fischer “ein gemeinsames Verständnis aller an Forschung und Zulassung beteiligten Stakeholder. Nur so können wir das mit der Entwicklung von Therapien einhergehende hohe wirtschaftliche Risiko eingehen und neue, kreative Ansätze entwickeln.”

Gruppenfoto mit den Teilnehmer•innen eines Round Tables zum Thema Arzneimittelforschung.
(c) AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH/ AP
Im Bild v.l.n.r.: Johanna Grames, Markus Satory, Petra Lanz, Florian Moosbeckhofer, Christa Wirthumer-Hoche, Alexander Herzog, Georg Fischer, Martin Steinhart, Nina Roth, Werner Zinkand.

Die Teilnehmer•innen des Round Tables

  • Georg Fischer, CEO AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH

  • Alexander Herzog, Generalsekretär der Pharmig, des Verbands der pharmazeutischen Industrie Österreichs

  • Daria Julkowska, Vertreterin des European Joint Programme on Rare Diseases

  • Sonja Kato, Moderation

  • Petra Lanz, CCO, AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH

  • Florian Moosbeckhofer, Abteilungsleiter Innovation und Digitalisierung der Wirtschaftskammer Österreich

  • Nina Roth, Head of Corporate Communications, AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH

  • Martin Schaffenrath, Mitglied im Verwaltungsrat der Österreichischen Gesundheitskasse und Berichterstatter zur EU-Arzneimittelstrategie im Europäischen Wirtschafts- und Sozialausschuss

  • Andreas Steiner, Group CEO, AOP Orphan International AG

  • Barbara Weitgruber, Sekionschefin Innovation, BMBWF

  • Christa Wirthumer-Hoche, Leiterin der Medizinmarktaufsicht AGES

  • Werner Zinkand, Vorsitzender des MPN Advocates Network

Hintergrundinformationen

AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH ist ein internationales Pharmaunternehmen mit Fokus auf seltene und komplexe Erkrankungen. Das Unternehmen, mit Sitz in Wien sowie Niederlassungen und Repräsentanzen in ganz Europa sowie dem Mittleren Osten, hat sich in den letzten 25 Jahren zu einem etablierten Anbieter integrierter Therapien entwickelt. Ermöglicht wurde diese Entwicklung einerseits durch kontinuierlich hohe Investitionen in Forschung und Entwicklung und andererseits durch eine sehr konsequente und pragmatische Orientierung an den Bedürfnissen aller Beteiligten – insbesondere der Patienten•innen und deren Angehörigen, aber auch der behandelnden Ärzt•innen und Pflegekräfte.

Quelle

[1] https://ec.europa.eu/health/human-use/paediatric-medicines/20210510_news_en

(Bilder: AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH/ APA-Fotoservice/ Schedl)

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